Zilurgisertib治疗石人综合征II期临床结果积极，获FDA优先审评

2026年6月14日，Mirum制药与Incyte公司公布在研口服药Zilurgisertib治疗石人综合征（FOP，进行性骨化性纤维发育不良）的关键性II期PROGRESS研究队列1积极结果，相关成果于ENDO2026内分泌学会年会以突破性研究形式发布。石人综合征是罕见遗传性疾病，全球仅约900例患者，多发于儿童早期，异位骨化为核心病症。

本次队列1针对12岁及以上青少年及成人患者，共纳入63名基线病情均衡、存在近期疾病活动的受试者，采用24周双盲安慰剂对照试验设计，之后开展开放标签扩展研究，最终61人完成48周完整随访。数据显示，该药疗效显著且作用持久，24周时相较安慰剂组，患者新发异位骨化病灶人数减少81%，新发病灶总体积降幅达99.9%，同时可缩减现有病灶体积，而安慰剂组病灶体积有所增长。48周随访证实，持续用药或安慰剂转药患者均无新发病灶，病灶体积持续下降。

安全性方面，24周对照期内药物耐受性良好，不良事件多为轻中度，无停药、减量相关不良反应，重度及3级以上不良事件发生率极低，常见不适为疼痛、头痛、上呼吸道感染等。

Zilurgisertib是靶向ALK2的口服小分子抑制剂，可抑制病灶异常活化的ALK2受体，阻断异位骨化进程。凭借本次优异临床数据，其新药申请获美国FDA受理