FDA加速批准Trutakna：降低成人原发性IgA肾病患者的疾病进展风险【海得康】

2026年7月7日，Vera Therapeutics正式宣布，其核心自研产品Trutakna（通用名atacicept-vymj）获得美国FDA加速批准，用于降低成人原发性IgA肾病患者的疾病进展风险。这是全球范围内首个也是目前唯一一个同时靶向B细胞激活因子（BAFF）与增殖诱导配体（APRIL）的创新疗法，直接直击IgA肾病发病根源的免疫驱动因素，为这一长期缺乏有效治疗手段的慢性肾病领域带来了里程碑式的治疗突破。

IgA肾病是一种严重的进行性免疫介导性肾脏疾病，也是全球范围内慢性肾病与终末期肾衰竭的主要病因之一。据公开流行病学数据估算，仅美国就有约16万名IgA肾病患者，全球范围内每年每10万成年人中约有2.5人被确诊为该病，绝大多数患者的发病年龄集中在30至40岁的青壮年阶段，疾病长期进展会逐步破坏肾功能，最终导致终末期肾病，给患者的生活质量与长期生存带来沉重负担。过往数十年里，临床仅能依靠肾素-血管紧张素系统抑制剂等基础方案延缓疾病进展，大量患者仍不可避免地走向肾功能衰竭，存在巨大的未满足医疗需求。

Trutakna的获批完全基于正在开展的ORIGIN 3期临床试验的预先指定中期分析结果，该研究是一项全球多中心、随机双盲安慰剂对照的大型注册试验，共纳入428名符合指征的成人IgA肾病患者，受试者按1:1比例随机分组，试验组接受150mg剂量的Trutakna治疗，每周一次皮下注射，患者可在家中通过自动注射器自行完成给药，无需频繁往返医院。在针对前203名受试者的36周中期分析中，Trutakna治疗组患者的24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）较基线下降了46%，与安慰剂组相比实现了具有统计学显著性和临床意义的42%的相对降低，p值小于0.0001，蛋白尿改善的获益在所有预先设定的亚组中完全一致，覆盖不同年龄、性别、种族、地区、基线蛋白尿水平、基线肾小球滤过率以及基线使用SGLT2抑制剂的人群。同时研究还观察到，Trutakna治疗组患者的半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）水平下降了68%，这一指标正是IgA肾病发病机制中的核心致病性分子，直接验证了药物从根源上干预疾病的作用机制。

本次FDA采用加速批准路径，核心依据是蛋白尿这一已被广泛验证的替代终点，目前Trutakna长期延缓肾功能衰退的临床获益仍在继续验证中，后续的完全批准将取决于ORIGIN 3试验的最终随访结果，该试验仍以盲法安慰剂对照的方式持续评估以估算肾小球滤过率（eGFR）为核心指标的肾功能长期变化，预计最终结果将于2026年第三季度正式公布。

安全性数据显示，Trutakna在整个治疗周期中整体耐受性良好，所有不良反应的严重程度以轻中度为主，绝大多数无需中断或停止治疗即可自行缓解。发生率≥5%的最常见不良反应仅为两类：感染与局部给药反应，其中Trutakna组的感染发生率为32%，略高于安慰剂组的28%，最常见的感染类型为上呼吸道感染；局部给药反应的发生率为30%，远高于安慰剂组的5%，主要表现为注射部位反应与注射部位红斑。在36周的治疗期间，Trutakna组未观察到严重感染、重度感染、机会性感染或低丙种球蛋白血症的病例，同时抗药物抗体的产生也未对药物的药代动力学、药效学、安全性或有效性产生任何具有临床意义的负面影响，整体安全特征完全适配IgA肾病患者的长期治疗需求。

Vera Therapeutics创始人兼首席执行官Marshall Fordyce医学博士表示，Trutakna作为全球首个同时靶向BAFF和APRIL的IgA肾病疗法，其获批是领域内的重要里程碑，有望从根本上改写IgA肾病的整体治疗格局，为大量受困于疾病进展风险的患者提供全新的治疗选择。ORIGIN临床项目首席研究员、斯坦福大学医学中心肾小球疾病中心主任Richard Lafayette医学博士也指出，过往IgA肾病患者始终面临极高的不良预后风险，对疾病的长期进展充满不确定性，Trutakna的出现直击IgA肾病病理生理学的核心驱动因素，为肾科医生和患者带来了全新的治疗突破。IgAN基金会董事兼联合创始人Bonnie Schneider也提到，基金会成立22年来始终致力于推动创新疗法的开发，Trutakna的正式获批，为整个IgA肾病患者社区带来了期盼已久的希望。

作为一款可居家自行给药的周制剂，Trutakna大幅降低了患者的治疗负担，结合其直击疾病根源的双靶点作用机制，正在为全球数十万IgA肾病患者开启全新的精准治疗时代。