读2025世界前沿技术发展报告46生物技术发展(中)

1. RNA研究

1.1. RNA研究再获诺贝尔奖，相关疗法及疫苗扩展至多种疾病

1.2. RNA研究连续两年获得诺贝尔生理学或医学奖

• 1.2.1. 核糖核酸（Ribonucleic Acid，RNA）是一种重要的生物大分子，其功能是复制脱氧核糖核酸（Deoxyribonucleic Acid，DNA）中存储的信息，用于制造人体内的蛋白质

• 1.2.2. 长期以来，RNA研究处于DNA研究的“阴影”之下

• 1.2.3. 对RNA分子在生命体中的作用的认知不断深入，RNA调控细胞生命活动规律的机制研究已成为生命科学发展最为迅速的前沿领域之一

• 1.2.4. miRNA的发现揭示了基因调控的新维度，催生出一系列转录后调控的工具，进一步丰富了实验室研究工具箱，助力开展生命科学和生物医药研究，支持医学创新发展

• 1.2.5. 基于RNA的新冠疫苗的成功为RNA技术和疗法的快速发展奠定了基础，开启了RNA疗法的新时代

• 1.2.6. 加深对RNA修饰及其在生物系统中的作用的理解，有可能促进人类健康、提高农作物产量并解决其他紧迫的社会挑战

• 1.2.6.1. 蛋白质结构可通过人工智能工具精准预测，而RNA固有的柔性及其在细胞内的动态和多变特征，使其高级结构预测存在挑战，RNA修饰和测序、调控机制与功能研究仍是国际研究前沿和竞争焦点

• 1.2.7. 预计RNome项目大约需要300亿美元的资金支持，是人类基因组计划资金需求的10倍

1.3. 多项RNA疗法进入临床试验阶段

• 1.3.1. mRNA-4157主要针对已切除高风险黑色素瘤的患者，预防其癌症复发

• 1.3.2. 中国科学家开启耳聋基因治疗新时代

• 1.3.2.1. 该临床研究针对一款基于RNA编辑的新疗法，修复导致耳聋的突变OTOF基因的mRNA水平，无需永久性改变基因组本身，更具安全性

1.4. mRNA疫苗平台优化升级，小核酸药物和下一代RNA技术发展迅速

• 1.4.1. 核酸药物是以核酸为靶标，在基因转录后、蛋白质翻译前进行调控的新兴疗法，主要包括小核酸药物和mRNA产品

• 1.4.2. 中国政府紧随美国提出生物产业的总体发展规划，为核酸药物发展提供了有力政策保障

• 1.4.3. 中国核酸药物的技术指导原则体系尚不健全，没有针对寡核苷酸药物的法规及指导原则，主要参考国外相关的指导原则及化学药物开发的相关指导原则

• 1.4.4. 下一代RNA技术可能具有比现有mRNA疫苗平台更大的实质性优势，如增强免疫原性和稳定性，便于储存，提高生产力、反应时间和成本效益

• 1.4.5. 反式扩增mRNA疫苗由两个独立的较短RNA片段组成，每剂疫苗所需的抗原编码RNA是传统mRNA疫苗的1/100，复制酶也可迅速生产，进一步提高了产品性能，在大幅延长抗原供应的同时还能提前制造疫苗的关键成分

1.5. 对中国的影响与启示

• 1.5.1. 随着新型RNA的发现，RNA研究更加多样化。世界范围内对RNA靶向活性、抑癌活性、抗病毒活性等优势的逐步发掘，助推新的RNA药物和治疗方法的开发与临床应用领域成为研究热点，有望治疗包括癌症、糖尿病、艾滋病、肺结核及特定的心血管疾病，为患者带来更个性化、更高效的治疗方案

• 1.5.2. 中国当前的RNA研究仍以对国际热点领域的“跟跑”为主，领域开创性的工作较欠缺，与美国等先进国家存在差距

• 1.5.3. 应把握RNA技术发展机遇，做好前瞻性布局

• 1.5.4. 政策和监管层面应发挥引导作用，重视源头创新，突破专利壁垒，推动自有知识产权的投入和产出，以更好地参与国际竞争

• 1.5.5. 积极参与国际RNA医疗健康项目和标准制定，并在合作中提高自身的RNA技术水平，力争在世界第一梯队中赢得一席之地

2. 生成式AI加速生物技术革新

2.1. 生成式AI加速生物技术革新，助力数字生物学时代的创新与治理

2.2. 人工智能（AI）在生物科技领域的广泛应用正在深刻改变生命科学的研究范式与产业化进程

2.3. 以机器学习、生成式AI、大语言模型和量子计算为代表的前沿技术，正在蛋白质设计、药物发现、基因组分析等领域取得突破性进展，加速了生物技术从传统实验驱动向数据和计算驱动的转型

2.4. 人工智能平台与工具的创新加速了生物技术的产业化与开源生态建设，降低了技术门槛并促进了全球协作

2.5. AI与生物科技的双重用途也引发了生物安全风险与伦理挑战，如生物武器滥用、数据中毒攻击和虚假信息传播等问题，急需构建全球治理框架

2.6. 美英人工智能与生物科技战略升级，强化生物安全部署与数据监管

• 2.6.1. 人工智能正成为生物安全、药物研发和疾病防控的核心驱动力，依托机器学习、生成式AI大模型和量子计算等前沿技术，显著提升了分子模拟、药物筛选和蛋白质设计的效率与精度，加速生物医学从实验驱动向数据与计算驱动转型

• 2.6.2. 加强数据主权与AI监管，通过保护敏感数据、限制跨境流动及构建创新监管体系，确保技术发展兼顾安全与伦理

• 2.6.3. 不仅推动了生物科技与人工智能的协同创新，也为应对生物安全挑战和优化医疗体系提供了技术支撑与制度保障，标志着全球生物科技进入智能化、精准化的新阶段

• 2.6.4. “生成式无约束智能药物工程”​（Generative Unconstrained Intelligent Drug Engineering，GUIDE）计划，集成机器学习、计算设计与模拟实验，加速作战人员药物开发，目标是在100天内完成药物开发前评估，降低开发风险、时间和成本

• 2.6.5. “机器学习/人工智能辅助治疗再利用扩展用途”​（ML/AI-Aided Therapeutic Repurposing In Extended Uses，MATRIX）项目，旨在利用已批准药物探索新适应证，加速药物发现并改善患者预后

• 2.6.6. “模拟微生物系统”​（Simulating Microbial Systems，SMS）计划，旨在创建全面且可推广的计算模型，以预测细菌的行为

• 2.6.6.1. 该计划结合高通量自动化实验技术与先进计算技术，准确模拟大肠杆菌等复杂生命系统在不同环境下的动态变化，最终开发一个全面、广泛的软件包，使微生物学实验从实验室转向计算平台，为国防提供应用支持

• 2.6.7. 美国和英国强化数据主权与人工智能监管，以确保敏感信息安全并管控人工智能技术风险

• 2.6.7.1. 明确保护敏感个人数据及政府信息，限制中国等特定国家的政府、企业和情报机构通过AI等技术获取或交易相关数据。受保护的个人敏感数据涵盖基因组数据、生物识别信息、健康记录、地理位置、财务数据及部分个人身份信息

2.7. 生成式AI与量子计算驱动蛋白质设计、生物制药等领域的革命性进展

• 2.7.1. 生成式AI正成为蛋白质设计与药物发现的关键驱动力，不仅大幅提高效率，还推动了生物医学从实验驱动向数据和AI驱动的范式转变

• 2.7.2. 全球首个使用生成式AI从头设计的基因编辑器，可精确编辑人类基因组，脱靶率降低95%

• 2.7.2.1. 该技术为镰状细胞性贫血、失明等遗传病提供了高效、可定制的治疗方案，加速了基因编辑治疗的发展与应用

• 2.7.3. 比天然DNA元件更具细胞特异性，可高效激活目标细胞基因而不影响其他细胞

• 2.7.4. 量子计算在AI制药领域的应用正逐步从理论探索迈向实践验证

• 2.7.4.1. 基于叠加态、纠缠态和量子并行计算性等量子力学原理，量子计算可通过量子算法和量子机器学习，加速分子模拟、药物筛选和蛋白质折叠预测，提升候选药物分子的发现效率与精度，同时为药物合成路径优化和生物大数据分析提供全新解决方案

2.8. 人工智能平台与工具的创新加速生物技术产业化发展和开源生态建设

• 2.8.1. 人工智能平台与工具的快速演进正在重塑生物技术的研发范式和产业化路径

• 2.8.2. 高性能计算、生成式AI与云端生态的深度融合，使AI在蛋白质建模、药物研发和医疗诊断等领域实现了高精度、高效率的突破，加速了基础研究向产业应用的转化

• 2.8.3. 开源工具的扩展和普及进一步降低了技术门槛，推动全球科技创新与科研协作

• 2.8.4. 英伟达在3月扩展升级了BioNeMo模型，并通过AWS HealthOmics平台提供药物分子结合成功率预测及蛋白质结构变化分析，吸引了超过100家生物制药和AI药物发现公司采用，包括安进、安斯泰来等行业领军企业

• 2.8.5. DeepMind公司宣布，其最新版AI蛋白质结构预测工具AlphaFold3正式开源

• 2.8.5.1. 科学家们可以下载其底层代码，并将其应用于非商业领域。这一决定将加速全球科学发现与药物研发，带来治疗人类最致命疾病的新疗法

2.9. 人工智能与生物科技的双重用途引发安全风险与伦理挑战

• 2.9.1. “AI+生物”引发的生物安全与数据隐私风险已在全球范围内受到广泛关注，尤其是生成式AI和大语言模型的快速发展，进一步降低了公众获得制造致命病原体的技术门槛，凸显了生物安全与数据隐私领域的潜在威胁

• 2.9.2. 大语言模型和生物设计工具可能使制造危险生物制剂更容易，同时强调出口控制在生物风险控制中的关键作用，并建议美国政府修改法规以加强对AI相关软件的出口控制

• 2.9.3. AI推理模型o1显著增加了制造生物武器的风险，并将o1模型在化学武器、生物武器、放射性武器和核武器（Chemical，Biological，Radiological and Nuclear，CBRN）相关问题的风险评估为“中等”​，这是OpenAI有史以来给出的最高风险

• 2.9.4. 通过对GPT-4o在生物研究中的应用评估，指出GPT-4o可协助完成体外维持和繁殖细胞、分离细胞样品、将外来物质引入宿主生物体等生物实验任务，这些过程可被用于设计具有危险特性的新病原体

• 2.9.5. 提出了基于生物医学知识图谱的缓解策略，可有效识别并过滤有害内容，以强调网络抓取数据训练大语言模型在医疗领域的潜在风险

• 2.9.6. 鼓励建立多方合作机制，以增强数据互操作性和安全性，为全球范围内的人类基因组数据管理提供伦理、法律和社会指导，并强调了保护个人隐私权益的重要性

2.10. 对中国的影响与启示

• 2.10.1. 特别是医疗健康产业价值链的同时，全球“AI+生物”领域的快速发展及其引发的安全风险，也给中国科技战略、产业政策及安全治理带来了重要启示与挑战

• 2.10.2. 不仅有助于中国在该领域实现技术领先，也将为全球生物安全与数据隐私治理贡献中国智慧和中国方案

• 2.10.3. 在技术层面，中国推动自主创新与技术可控，把握生成式AI在药物设计、蛋白质工程和病原体预测中的机遇，加速关键技术的自主研发，减少对外部技术的依赖，规避出口控制和技术封锁的壁垒

• 2.10.4. 在社会层面，需加强公众教育和社会共识建设，通过构建伦理治理框架和提升公众风险意识，平衡技术创新与风险防控